PARA TRATAR MALES HEREDITARIOS, EDITAN EL GENOMA CON TIJERAS MOLECULARES

Resumen

LAS BIOQUÍMICAS EMMANUELLE CHARPENTIER (FRANCESA) Y JENNIFER DOUDNA (ESTADOUNIDENSE), DESARROLLARON, A PARTIR DE LA BACTERIA STREPTOCOCCUS PYOGENES, EL CRISPR/CAS9, UN MÉTODO QUE PERMITE EDITAR EL GENOMA Y, DE ESTE MODO, AVANZAR EN LA BÚSQUEDA DE LA CURA DE DIVERSAS ENFERMEDADES HEREDITARIAS. POR DICHO PROCEDIMIENTO, AMBAS INVESTIGADORAS OBTUVIERON EL PREMIO NOBEL DE QUÍMICA EN 2020. “EL CRISPR/CAS9 ES UN MÉTODO DE EDICIÓN GÉNICA QUE SE HA POPULARIZADO CON EL NOMBRE DE ‘TIJERAS MOLECULARES’. EL COMPLEJO CRISPR/CAS9 ESTÁ CONFORMADO POR DOS CADENAS DE ÁCIDO RIBONUCLEICO (ARN), LAS CUALES CONSTITUYEN LA GUÍA QUE INDICA DÓNDE SE TIENE QUE CORTAR UNA DETERMINADA SECUENCIA DE ADN; Y POR LA PROTEÍNA CAS9, QUE ES PROPIAMENTE LA QUE ACTÚA COMO UNAS TIJERAS”, DICE ALFREDO DE JESÚS RODRÍGUEZ GÓMEZ, INVESTIGADOR DE LA SEDE PERIFÉRICA DEL INSTITUTO DE INVESTIGACIONES BIOMÉDICAS (IIBO) DE LA UNAM EN EL INSTITUTO NACIONAL DE PEDIATRÍA. RECIENTEMENTE, LA AGENCIA REGULADORA DE MEDICAMENTOS Y PRODUCTOS SANITARIOS (MHRA, POR SUS SIGLAS EN INGLÉS) DEL REINO UNIDO Y LA ADMINISTRACIÓN DE ALIMENTOS Y MEDICAMENTOS (FDA, POR SUS SIGLAS EN INGLÉS) DE ESTADOS UNIDOS APROBARON LA PRIMERA TERAPIA GÉNICA BASADA EN CRISPR/CAS9 PARA COMBATIR LA ANEMIA DE CÉLULAS FALCIFORMES Y LA BETA TALASEMIA; SU NOMBRE ES CASGEVY. EN AMBAS ENFERMEDADES LA PRODUCCIÓN DE LA HEMOGLOBINA BETA NO ES FUNCIONAL, ENTONCES LA PRIMERA TERAPIA GÉNICA BASADA EN CRISPR/ CAS9 Y APROBADA POR LA MHRA Y LA FDA ES CAPAZ DE RESTABLECER LA EXPRESIÓN DE LA HEMOGLOBINA GAMMA Y, ASÍ, SUPLIR LAS FUNCIONES DE AQUÉLLA, TANTO EN PACIENTES CON ANEMIA DE CÉLULAS FALCIFORMES COMO EN PACIENTES CON BETA TALASEMIA. EN ESTA ETAPA INICIAL, EL MÉTODO CRISPR/CAS9 SERVIRÁ PARA TRATAR ENFERMEDADES MONOGÉNICAS, ES DECIR, QUE SE DESENCADENAN POR ALTERACIONES EN LAS SECUENCIAS DE ADN DE UN SOLO GEN, COMO LA ANEMIA DE CÉLULAS FALCIFORMES, LA BETA TALASEMIA Y, POTENCIALMENTE, LA ANEMIA DE FANCONI. MUCHOS LABORATORIOS YA ESTÁN TRABAJANDO CON ESTE MÉTODO -CRISPR/CAS9- PARA DESARROLLAR ESTRATEGIAS QUE FUNCIONEN CONTRA MÚLTIPLES ENFERMEDADES, INCLUSO EL CÁNCER. SIN DUDA ESTÁ EN AUGE, MENCIONA RODRÍGUEZ GÓMEZ. “MÉXICO NECESITA INVERTIR EN ESTA TECNOLOGÍA. LA UNAM Y LOS INSTITUTOS NACIONALES DE SALUD YA TENDRÍAN QUE ESTAR PENSANDO EN LA IMPLEMENTACIÓN GENERALIZADA DE CRISPR/CAS9 EN SUS RESPECTIVOS ÁMBITOS, PARA LLEVAR A CABO ENSAYOS CLÍNICOS CON NUESTROS PACIENTES. EL TALENTO SOBRA, AÑADE. LO QUE HACE FALTA ES BUSCAR EL APOYO DEL GOBIERNO PARA CONSTRUIR INSTALACIONES ESPECIALIZADAS DONDE SE TRABAJE CON CRISPR/ CAS9 NO SÓLO CON FINES DE INVESTIGACIÓN, SINO TAMBIÉN TERAPÉUTICOS. POR OTRO LADO, EL CONSEJO NACIONAL DE HUMANIDADES, CIENCIAS Y TECNOLOGÍAS (CONAHCYT) TIENE HOY EN DÍA ALGUNOS PROGRAMAS NACIONALES DE INVESTIGACIÓN PRIORITARIOS. A LO MEJOR SE PODRÍA CREAR UNO DEDICADO A LA EDICIÓN GÉNICA”, SEÑALA. RODRÍGUEZ GÓMEZ Y SUS COLABORADORES YA IMPLEMENTARON EL MÉTODO CRISPR/CAS9 EN SU LABORATORIO PARA ESTUDIAR, EN SISTEMAS IN VITRO, EL FUNCIONAMIENTO DE CIERTOS GENES, ASÍ COMO PARA DISEÑAR GUÍAS QUE PUEDAN ENTRAR EN LAS CÉLULAS, RECONOCER UN GEN ESPECÍFICO Y CORTARLO/DESACTIVARLO.